Les promesses de la thérapie génique

La voie de l’avenir au Canada

par Najah Sampson, présidente, Pfizer Canada
 

Mercredi, 7 février, 2024

L’avenir de la thérapie génique au Canada, c’est maintenant!

La thérapie génique pourrait offrir à certains patients atteints d’une maladie génétique rare des bienfaits cliniques porteurs de changement et améliorer leur qualité de vie.

Ce domaine révolutionnaire des sciences médicales est extrêmement prometteur pour l’évolution et l’avancement des soins de santé, en particulier dans des secteurs où il y a d’importants besoins non comblés.

Comprendre la thérapie génique
La thérapie génique a donné naissance à une nouvelle génération de médicaments; elle consiste à introduire un gène fonctionnel dans un tissu ciblé de l’organisme afin de générer la production d’une protéine manquante ou défectueuse[1]. En utilisant les gènes comme médicaments, nous pouvons désormais cibler la cause sous-jacente d’une maladie au niveau cellulaire. Contrairement aux médicaments classiques, qui visent à prendre en charge les symptômes et à freiner l’évolution de la maladie, et qui doivent généralement être administrés fréquemment, la thérapie génique vise à procurer des bienfaits à long terme, parfois en une seule administration^[2].

Pfizer fait avancer la recherche dans le domaine de la thérapie génique pour offrir une gamme de médicaments potentiellement révolutionnaires à des patients aux prises avec des maladies génétiques.

Cette approche novatrice possède un énorme potentiel thérapeutique pour de très nombreuses maladies, dont des troubles génétiques rares comme l’hémophilie ou la dystrophie musculaire de Duchenne, offrant ainsi un nouvel espoir aux patients et à leurs familles. La thérapie génique pourrait permettre aux patients d’envisager une vie sans traitement chronique et sans le fardeau lié à la prise en charge de la maladie au quotidien^[3].

Composer avec les défis
Si les promesses de la thérapie génique sont vastes, l’adoption de cette nouvelle approche au Canada comporte son lot de défis. La thérapie génique est prometteuse pour les personnes atteintes de maladies génétiques, mais elle ne représente pas pour autant une solution pour tous les patients. Grâce à la recherche continue et à l’expérience clinique qui en découle, nous continuerons d’acquérir des connaissances sur les risques et les bienfaits possibles à long terme de ces traitements géniques ponctuels^[4].

Il importe de préparer et d’adapter les cadres réglementaires et les dispositifs de remboursement canadiens pour tenir compte des caractéristiques propres à la thérapie génique. Comme pour toute innovation, il faudra trouver un équilibre entre les bienfaits à long terme pour les patients et leur coût. Compte tenu de la valeur des bienfaits thérapeutiques pour les patients, les systèmes de santé et la société, de même que des investissements importants dans les domaines de la science et de la fabrication, le coût initial actuel de la thérapie génique peut sembler globalement élevé au regard des populations de patients limitées auxquelles elle s’adresse.

Cependant, les patients et les professionnels de la santé canadiens s’attendent à pouvoir bénéficier de ces traitements à mesure qu’ils sont approuvés, et cet accès doit leur être assuré. Des efforts de collaboration et un dialogue entre les organismes d’évaluation des technologies de la santé, les payeurs, les chercheurs, les communautés de patients et les chefs de file de l’industrie, comme Pfizer Canada, sont essentiels pour relever ces défis et comprendre la pleine valeur de l’innovation que représente la thérapie génique.

Bâtir un écosystème pour la thérapie génique au Canada
Le Canada doit prendre des mesures stratégiques visant à créer un écosystème florissant pour la thérapie génique. Bien qu’un grand nombre de traitements géniques en soient encore au stade de la recherche, les compagnies investissent de plus en plus, avec des objectifs divers, dans ces technologies et présentent des demandes d’autorisation de mise en marché pour leurs produits. Certains de ces traitements ont déjà été homologués au Canada et ailleurs dans le monde ou en sont à un stade avancé de la recherche clinique^[5].

Le domaine de la thérapie génique au Canada doit s’adapter pour faciliter l’accès des patients à des traitements potentiellement porteurs de changement. L’accès à la thérapie génique doit reposer sur un examen global de la valeur d’un traitement qui tient compte de ses bienfaits et de ses risques possibles pour les patients, le système de soins de santé et la société, ainsi que des économies représentées par des bienfaits potentiels à long terme. De nombreuses approches nouvelles en matière de remboursement pourront prendre en compte ces facteurs. Les nouveaux modèles de financement, lorsqu’ils sont utilisés de manière appropriée, permettent aux payeurs de gérer l’incertitude clinique, l’impact budgétaire et la durabilité du système de soins de santé, tout en reconnaissant l’innovation apportée pour de nombreuses maladies rares.

L’engagement de Pfizer
Les traitements cellulaires et géniques à la fine pointe de la technologie représentent une occasion sans précédent de transformer les soins de santé. Le Canada a le potentiel d’être à l’avant-plan de cette transformation en tirant parti de ses forces dans le domaine de la recherche, en stimulant la collaboration avec les intervenants et en adoptant des politiques publiques de soutien proactives.

La mise au point de thérapies géniques est complexe et nécessite la mise en œuvre de méthodes spécialisées et novatrices, de même qu’un haut niveau d’expertise. Pfizer accueille ce défi comme elle accueille la science, avec l’objectif de prévenir et de guérir les maladies humaines.

Nous ne nous contentons pas d’aider les patients à prendre en charge leur maladie, nous visons leur épanouissement à chaque étape de leur vie.


[1] NIH Genetics Home Reference. What is Gene Therapy? https://ghr.nlm.nih.gov/primer/therapy/genetherapy. Consulté le 10 février 2020.
[2] NIH Genetics Home Reference. How does Gene Therapy Work? https://ghr.nlm.nih.gov/primer/therapy/procedures. Consulté le 10 février 2020.
[3] NIH Genetics Home Reference (GHR). What is Gene Therapy? https://ghr.nlm.nih.gov/primer/therapy/genetherapy. Consulté le 10 février 2020.
[4]  Your Genome. Facts: What is Gene Therapy? http://www.yourgenome.org/facts/what-isgene-therapy. Consulté le 10 février 2020.
[5] Gene Therapy: An Overview of Approved and Pipeline Technologies, CADTH https://www.cadth.ca/gene-therapy-overview-approved-and-pipeline-technologies. Consulté le 18 juillet 2023