31/07/20
L’hormone de croissance somatropine pour injection est maintenant indiquée pour le traitement des enfants ayant un retard de croissance dû au syndrome de Prader-Willi
Le 31 juillet 2020 – KIRKLAND (Québec) / TORONTO (Ontario) – Pfizer Canada et la Fondation pour la recherche sur le syndrome de Prader-Willi (FPWR) sont heureuses d’annoncer que Santé Canada a émis un avis de conformité autorisant l’emploi de PrGENOTROPINMD (somatropine [d’origine recombinante] pour injection) pour le traitement des enfants ayant un retard de croissance dû au syndrome de Prader‑Willi. Le diagnostic de syndrome de Prader-Willi doit être confirmé par des tests génétiques appropriés. GENOTROPIN est également indiqué pour améliorer la composition corporelle chez les enfants atteints du syndrome de Prader-Willi. Il est à noter que GENOTROPIN est contre-indiqué chez les patients atteints du syndrome de Prader-Willi en présence d’un diabète non maîtrisé, d’une psychose active, d’un cancer évolutif, d’obésité sévère, d’antécédents d’obstruction des voies respiratoires supérieures ou d’apnée du sommeil, ou d’une insuffisance respiratoire sévère.
Le syndrome de Prader-Willi est une maladie génétique rare pouvant mettre la vie du patient en danger; elle est causée par la perte de matériel génétique actif du chromosome 15 et peut avoir des répercussions sur divers systèmes ou fonctions : système hormonal, force musculaire, appétit, comportement, cognition et apprentissage, régulation de la température, tolérance à la douleur et sommeil[1].
« Pfizer Canada comprend les défis auxquels sont confrontés les parents d’enfants atteints du syndrome de Prader-Willi, car aucun médicament n’avait été approuvé pour cette indication au Canada. Malgré les données très limitées, l’équipe canadienne, en collaboration avec des collègues d’autres pays, se sont mobilisés et ont travaillé avec des endocrinologues pédiatriques, la Fondation canadienne pour la recherche sur le syndrome de Prader-Willi et Santé Canada pour que cette indication soit approuvée, déclare Frederick Little, Leader – Maladies rares, Canada, Pfizer Canada. Voilà un excellent exemple de notre quête sans répit pour offrir aux patients des traitements qui répondent à leurs besoins. »
« Notre parcours n’a pas été facile. Toutefois, la réponse favorable de Santé Canada à la demande de Pfizer a permis que l’indication de l’hormone de croissance soit finalement élargie. Je peux affirmer sans hésiter que nos efforts conjoints amélioreront la vie d’un grand nombre d’enfants atteints du syndrome de Prader-Willi, y compris celle de ma propre fille », ajoute Céline Lepage, gestionnaire en chef, Accès aux médicaments, Fondation canadienne pour la recherche sur le syndrome de Prader-Willi.
« Les enfants qui vivent avec le syndrome de Prader-Willi sont confrontés à des défis uniques en leur genre; la maladie peut entraîner des problèmes physiques, émotionnels et comportementaux, explique la Dre Jill Hamilton, chef de la Division d’endocrinologie et professeure de pédiatrie à l’Université de Toronto et scientifique en chef adjointe à l’Institut de recherche du Hospital for Sick Children à Toronto. Malgré un appétit insatiable, les personnes atteintes du syndrome de Prader-Willi ont une masse musculaire diminuée, une faible force musculaire et sont plus sujettes à l’ostéoporose. Il est important pour les endocrinologues pédiatriques de disposer de traitements pour les patients atteints du syndrome de Prader-Willi. »
Le syndrome de Prader-Willi touche environ une personne sur 15 000 ‒ autant les garçons que les filles, indépendamment de l’origine ethnique1.
Pfizer Canada SRI est la filiale canadienne de Pfizer Inc., l’une des principales entreprises biopharmaceutiques à l’échelle mondiale. Notre gamme diversifiée de produits de soins de santé comprend des médicaments et des vaccins figurant parmi les plus populaires et les plus prescrits dans le monde. En 2017, Pfizer Inc. a investi plus de 7,65 milliards de dollars américains à l’échelle mondiale dans la mise au point de médicaments sûrs et efficaces et a participé à plus de 180 nouveaux projets collaboratifs de R-D. Le siège social canadien du Groupe biopharmaceutique de Pfizer est situé à Kirkland, au Québec. Pour en savoir plus sur Pfizer Canada, visitez pfizer.ca/fr ou suivez-nous sur LinkedIn, Facebook, Twitter ou YouTube.
La Fondation pour la recherche sur le syndrome de Prader-Willi a été créée en 2003 par un petit groupe de parents qui sentaient le besoin de stimuler la recherche afin d’aider leurs enfants atteints du syndrome de Prader-Willi à mener une vie plus saine et plus épanouissante. À l’heure actuelle, la Fondation est composée de centaines de parents, membres de leur famille, chercheurs et autres personnes désireuses de trouver des solutions aux nombreux problèmes liés au syndrome de Prader-Willi.
Grâce à nos programmes de subventions et de recherche translationnelle de calibre mondial, ainsi qu’à la conception et au soutien d’outils de recherche sur le syndrome de Prader-Willi, la Fondation joue un rôle actif dans la recherche visant à mettre au point de nouveaux traitements contre le syndrome de Prader-Willi et à améliorer la santé et le bien-être de ceux qui sont aux prises avec cette maladie.
Grâce au soutien de la communauté touchée par le syndrome de Prader-Willi, les programmes de recherche de la Fondation sont passés d’une poignée de petites études pilotes à une gamme solide et diversifiée de projets de recherche qui facilite et oriente le programme de recherche sur le syndrome de Prader-Willi. Nous avons joué un rôle déterminant dans l’avancement de la recherche sur le syndrome de Prader-Willi en soutenant des recherches novatrices, en encourageant la collaboration, en obtenant l’engagement des compagnies pharmaceutiques et en appuyant une communauté ouverte à la recherche.
GENOTROPIN (somatropine [d’origine recombinante] pour injection) est une hormone polypeptidique produite par recombinaison génétique. GENOTROPIN a été lancé au Canada en 2013; ces indications sont les suivantes :
Chez les enfants : pour traiter à long terme un retard de croissance imputable à un déficit en hormone de croissance (déficit en GH) – les autres causes de petite taille doivent être écartées; pour traiter un retard de croissance (défini en fonction du score Z) chez les enfants de petite taille à la naissance en regard de l’âge gestationnel qui ne sont pas parvenus à rattraper leur retard entre l’âge de 2 et 4 ans ou plus tard; pour traiter la petite taille associée au syndrome de Turner chez les filles dont les épiphyses ne sont pas soudées; pour traiter à long terme la petite taille idiopathique (défini en fonction du score Z) associée à une vitesse de croissance peu susceptible de permettre à l’enfant d’atteindre une taille normale à l’âge adulte, lorsque la démarche diagnostique a exclu les autres causes de petite taille, qui devraient faire l’objet de modalités de surveillance ou de traitement différentes (le traitement par GENOTROPIN dans cette indication doit être réservé aux patients dont les épiphyses ne sont pas soudées); pour traiter un retard de croissance dû au syndrome de Prader-Willi confirmé par des tests génétiques appropriés et pour améliorer la composition corporelle des enfants atteints du syndrome de Prader-Willi.
Chez les adultes : à titre d’hormonothérapie substitutive de l’hormone de croissance chez les adultes ayant un déficit en GH qui répondent à l’un des critères suivants : déficit acquis à l’âge adulte – présence d’un déficit en GH secondaire à une maladie de l’hypophyse ou de l’hypothalamus, à une intervention chirurgicale, à une radiothérapie ou à un traumatisme, avec ou sans autres déficits hormonaux (hypopituitarisme); déficit acquis pendant l’enfance – patients qui présentent depuis l’enfance un déficit en GH découlant d’un état congénital, héréditaire, acquis ou encore de facteurs idiopathiques. Les patients qui, en raison d’un déficit en hormone de croissance, ont commencé à prendre de la somatropine alors qu’ils étaient enfants doivent être réévalués une fois leurs épiphyses soudées. Le déficit en hormone de croissance doit être confirmé dans tous les cas par un test de stimulation approprié sauf chez les patients ayant de multiples déficits en hormones hypophysaires en raison d’un trouble organique et chez les patients présentant un déficit congénital/héréditaire en hormone de croissance.
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[1] Foundation for Prader-Willi Research, What is Prader-Willi Syndrome?, https://www.fpwr.org/what-is-prader-willi-syndrome-fact-sheet, consulté le 8 juillet 2020.