Innocuité : parcours d’un médicament

Cette section décrit comment l'innocuité fait partie intégrante de chaque phase d'essai et de mise au point et comment les efforts visant à gérer les risques d'innocuité des médicaments approuvés se poursuivent durant des années.

Mise au point des médicaments : un aperçu

La mise au point d'un médicament capable de prévenir ou de traiter une maladie tout en ayant peu d'effets indésirables est un travail de longue haleine qui peut prendre 15 ans. Seulement environ 250 composés sur 10 000 qui entrent en laboratoire seront mis à l'essai chez l'humain, et un seul finira par être approuvé.

Durant la phase de recherche-développement et après l'approbation du médicament, les sociétés pharmaceutiques sont tenues par l'éthique et la réglementation de recueillir des données sur les effets indésirables de leurs produits, de les analyser et de communiquer les profils avantages-risques qui en découlent. Afin d'assurer le respect de ces obligations, les organismes de réglementation exigent que ces entreprises produisent différents rapports et documents durant la vie du médicament, de la pré-approbation à la post-approbation.

PRÉ-APPROBATION

L'innocuité sous l'angle de la mise au point des médicaments

La phase de recherche-développement soumet continuellement les médicaments aux normes rigoureuses d'évaluation de l'innocuité établies par les milieux scientifique et médical, les organismes gouvernementaux et autres organismes sanitaires et les entreprises pharmaceutiques elles-mêmes, en plus de recenser les effets indésirables les plus fréquents. Cependant, les effets indésirables rares ne se manifestent normalement que lorsque des milliers de patients de la population générale ont pris le médicament.

Balises de protection des participants

Les premières études cliniques chez les humains servent à vérifier l'innocuité chez un petit nombre de sujets qui sont généralement (mais pas toujours) des volontaires en bonne santé; c'est-à-dire des personnes épargnées par la maladie que l'on cherche à traiter par la mise au point du médicament. Ces études réunissent aussi des données qui serviront à déterminer la posologie la plus sûre et la plus efficace en vue des essais cliniques subséquents. Par la suite, on recrute un grand nombre de sujets touchés par la maladie à traiter. Tout au long de ce processus rigoureux, de multiples balises protègent les droits et la santé des participants.

POST-APPROBATION

Nécessité d'une surveillance post-approbation de l'innocuité

Si la sanction des organismes de réglementation conforte l'innocuité et l'efficacité d'un nouveau médicament, elle ne constitue pas la dernière mesure de contrôle. Il s'agit plutôt d'un seuil important qui peut être franchi parce que des données cliniques suffisantes montrent que les bienfaits d'un médicament pour la population visée l'emportent sur les risques connus au moment de l'approbation.

La surveillance de l'innocuité se poursuit aussi longtemps que le médicament est prescrit, parce que les essais cliniques rigoureux qu'il subit avant l'approbation ne permettent pas de déceler tous les effets indésirables. De fait, les organismes de réglementation, l'entreprise pharmaceutique responsable du nouveau médicament et les médecins qui le prescrivent reconnaissent que d'autres risques liés à l'innocuité peuvent surgir si le produit :

• est distribué plus largement, chez beaucoup plus de patients et de groupes de patients;
• est administré plus longtemps, parfois des mois ou des années;
• est soumis aux conditions d'utilisation réelles plutôt qu'à celles plus prévisibles et étroitement contrôlées des essais cliniques.

Aussi, les entreprises pharmaceutiques et les organismes de réglementation continuent après l'approbation de surveiller les problèmes d'innocuité et de gérer les risques connus dans le cadre d'un ensemble de stratégies dites de pharmacovigilance.