03/01/2024
Le 3 janvier 2024 – Kirkland, QC – Pfizer Canada SRI annonce l’approbation par Santé Canada de BEQVEZ (fidanacogène élaparvovec), thérapie génique fondée sur un vecteur viral adéno-associé (AAV) visant le traitement de l’hémophilie B (déficit congénital en facteur IX) modérément sévère ou sévère chez les patients âgés de 18 ans et plus non porteurs d’anticorps neutralisants dirigés contre le sérotype rhésus 74 de l’AAV (AAVRh74).
« Pfizer compte plus de 30 ans d’expérience dans la mise au point et la commercialisation de traitements pour les troubles hématologiques et possède une compréhension approfondie des difficultés importantes auxquelles continuent de se heurter les personnes atteintes d’hémophilie », de déclarer Frédéric Lavoie, leader national – Unité des soins spécialisés de Pfizer Canada SRI. « Nous sommes fiers d’offrir cette thérapie génique novatrice aux personnes vivant avec l’hémophilie B. »
L’homologation de BEQVEZ par Santé Canada repose sur l’étude sans insu de phase III à un seul groupe BENEGENE-2, qui a évalué l’efficacité et l’innocuité du fidanacogène élaparvovec chez des hommes adultes (de 18 à 65 ans) atteints d’hémophilie B modérément sévère ou sévère (activité du facteur IX ≤ 2 %). L’étude avait pour principal objectif la comparaison du taux d’hémorragie annualisé (THA) observé avec la thérapie génique à celui noté lors de l’administration des soins habituels par un facteur IX substitutif en prophylaxie. Elle comptait 45 participants.
« Notre équipe est fière que l’Université McMaster figure parmi les centres de recherche clinique canadiens à avoir étudié cette thérapie, » confie le Dr Alfonso Iorio, professeur et directeur du Département des méthodes, des données probantes et de l’impact de la recherche en santé à l’Université McMaster. « Ce nouveau traitement a le potentiel d’alléger le fardeau qu’impose la fréquence des perfusions en permettant, grâce à une seule perfusion, la production soutenue de facteur IX dans le foie, ce qui pourrait améliorer la vie des personnes atteintes. »
D’après la Fédération mondiale de l’hémophilie, on dénombrait plus de 38 000 cas d’hémophilie B dans le monde en 20211. Au Canada, l’hémophilie B touche plus de 700 personnes2.
« La Société canadienne de l’hémophilie est ravie de l’approbation de BEQVEZ, deuxième thérapie génique visant l’hémophilie B à recevoir un avis de conformité de Santé Canada au cours des derniers mois », affirme Wendy Quinn, présidente de la Société canadienne de l’hémophilie (SCH). « Ce que nous souhaitons, c’est que la thérapie génique soit accessible à tous ceux qui y sont admissibles et qui prennent la décision d’y recourir. Nous demeurons résolus à renseigner et à soutenir la communauté hémophile quant à ces nouveaux traitements, qui pourraient transformer fondamentalement la prise en charge de certains patients, tout en améliorant leur qualité de vie. La SCH travaillera étroitement avec les autorités de santé des provinces et des territoires afin d’assurer que les thérapies géniques visant l’hémophilie B soient offertes aux Canadiens qui y sont admissibles le plus tôt possible. »
À propos de l’hémophilie B
L’hémophilie est un trouble génétique rare qui empêche le sang de coaguler normalement en raison d’un déficit en un ou plusieurs facteurs de coagulation. Elle touche surtout les hommes[3]. Les personnes hémophiles courent un risque accru de saignements spontanés excessifs et récurrents et/ou de saignements après un traumatisme, lesquels peuvent menacer le pronostic vital, surtout si l’hémophilie est sévère. En effet, l’hémophilie sévère s’accompagne souvent de saignements spontanés dans les muscles et les articulations et, rarement, dans des espaces clos comme l’espace intracrânien, où une hémorragie peut se révéler fatale1.
Chez les personnes atteintes d’hémophilie B, la production de facteur IX, protéine sanguine nécessaire à la coagulation du sang, est insuffisante. L’hémophilie B est également appelée déficit congénital en facteur IX ou maladie de Christmas. La norme actuelle en matière de traitement fait appel à des perfusions intraveineuses répétées de facteur IX d’origine plasmatique ou de facteur IX recombinant, destinées à maîtriser et à prévenir les saignements3.
À propos de BEQVEZ (fidanacogène élaparvovec)
BEQVEZ est une thérapie génique qui utilise une capsule (coque protéique) de virus adéno-associé (AAV) créé par bio-ingénierie pour produire le transgène du facteur IX humain à forte activité. L’objectif de cette thérapie génique est de faire en sorte que les personnes atteintes d’hémophilie B qui sont admissibles à ce traitement à dose unique puissent produire le facteur IX plutôt que de devoir recevoir régulièrement un facteur IX par voie intraveineuse.
À propos de Pfizer Canada
Pfizer Canada SRI est la filiale canadienne de Pfizer Inc., l’une des principales entreprises biopharmaceutiques à l’échelle mondiale. Chez Pfizer, nous nous efforçons d’utiliser la science et nos ressources mondiales pour mettre au point de nouveaux médicaments afin de prolonger et d’améliorer substantiellement la vie des gens. Nous nous employons à devenir la norme en ce qui a trait à la qualité, à l’innocuité et à la valeur inhérentes à la découverte, à la fabrication et à la commercialisation des produits de soins de santé. Tous les jours, les employés de Pfizer travaillent à améliorer le mieux-être des patients ainsi que la prévention et le traitement des maladies les plus redoutables de notre époque. Pour en savoir plus sur Pfizer Canada, visitez pfizer.ca ou suivez-nous sur LinkedIn, Facebook, X, Instagram ou YouTube.
Pour de plus amples renseignements :
1-866-9PFIZER (1-866-973-4937)
[email protected]
Références
[1] What is hemophilia. Centers for Disease Control and Prevention. 1er août 2022. Consulté en décembre 2023. https://www.cdc.gov/ncbddd/hemophilia/facts.html#:~:text=Hemophilia%20is%20usually%20an%20inherited,can%20help%20to%20stop%20
[2] Factor Fix Deficiency 2021, Factor FIX Deficiency - 2021 (ahcdc.ca). Consulté en décembre 2023.
[3] Hemophilia. Mayo Clinic. 7 octobre 2021. Consulté en décembre 2023. https://www.mayoclinic.org/diseases-conditions/hemophilia/symptoms-causes/syc-20373327